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自闭症谱系障碍（Autistic Spectrum Disorder, ASD），是一组严重影响儿童健康的中枢神经系统发育障碍性疾病。根据美国DSM-5，社会行为障碍 (包括社会互动行为和语言交流能力) 以及重复刻板行为是自闭症的两大核心症状，但还可伴有许多其他临床表现，包括焦虑、多动、癫痫、感知异常、认知功能障碍等。ASD的患病率近年呈急剧上升趋势，近五十年来其发病率增加了近20倍。其发病率的增加不仅与大众对该病的认知度和医疗诊断水平提高有关，更与环境污染、环境变化、和生活方式改变等有关。美国目前的发病率约为 1.4%，目前中国有约1000万ASD患者，随着二胎政策的开放，中国ASD患者总数会进一步升高。

ASD的致病机制不清，但遗传倾向明显，其遗传度可达70%-90%。目前认为ASD系多基因 (polygenic) 疾病，并与表观遗传学、环境、母体健康状况、生活习惯等因素有关。ASD一般在2-6岁时可确诊，临床症状可维持终身。目前ASD的治疗方法缺乏，早期行为干预有一定效果，但非常有限。在药物方面，目前美国FDA认可的有Risperidone 和Aripiprazole，但均不针对社会行为障碍的核心症状。其它药物多是对症治疗。ASD对患儿个人、家庭、社会、以及公共卫生资源利用等方面影响巨大。比如，在美国每年用在自闭症上的社会总成本高达350亿美元。显然，加强这方面的研究工作不仅具有十分重要的社会意义，也是当今医学科学领域面临的一个十分艰巨且迫切的任务。
在杨雄里院士等科学家的呼吁和努力下，中国脑计划已列入国家重大科学计划，并将ASD 列为重点研究的疾病。面临这样一个重大契机， 让我们相聚广州，聚焦ASD，分享我们各自在ASD的基础、转化、临床等方面研究的心得，为早日攻破这一世界难题贡献一分力量。